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諾華Zolgensma在癥狀前和有癥狀SMA兒童中顯示強勁療效
 

 諾華Zolgensma在癥狀前和有癥狀SMA兒童中顯示強勁療效

 

諾華近日公布了新數據,加強了Zolgensma作為一款重要的一次性療法和唯一基因療法對脊髓性肌萎縮癥(SMA)的變革性益處。來自已完成的3期SPR1NT臨床試驗雙拷貝隊列的新數據,顯示了接受治療的癥狀前SMA兒童在沒有任何呼吸或營養支持的情況下達到了年齡相適應的里程碑發育,并且沒有出現嚴重的治療相關不良事件。來自已完成的3期STR1VE-EU試驗的數據表明,接受Zolgensma治療后患者運動功能迅速改善,大多數患者達到了1型SMA疾病自然史中未觀察到的運動里程碑。安全性與先前報告的數據一致。

(2021/5/5 10:41:27      閱讀6231次)

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